原發性生長激素缺乏症，多數患者原因不明，僅小部分有家族性發病史，爲常染色體隱性遺傳；繼發性生長激素缺乏症較爲少見，任何病變損傷垂體前葉或下丘腦時可引起生長髮育停滯，常見者有腫瘤(如顱咽管瘤、視交叉或下丘腦的膠質瘤、垂體黃色瘤等)，感染(如腦炎、結核、血吸蟲病、弓漿蟲病等)，外傷，血管壞死及X線損傷等。因此預防各種感染，預防中樞神經系統的病損，及做好遺傳性疾病的諮詢和防治工作非常重要。
GH缺乏症有明顯的家族遺傳特點，可以做染色體檢查。
定期做好圍產期保健，避免圍生期病變史如：難產、宮內窒息等，以免造成腦部受損。
1、下丘腦分泌GHRH和SS，促進及調整垂體分泌GH，再進一步促進合成IGF-1和IGFBP-3共同作用於靶器官，促進生長和代謝，稱此軸爲生長軸。下丘腦又接受高級中樞神經傳入的信息而受其影響。生長軸中任何環節有障礙均可引起生長遲緩導致身材矮小。
2、目前對生長激素缺乏症的治療主要採用GH替代治療。無論特發性或繼發性GH缺乏性矮小均可用GH治療。開始治療年齡越小，效果越好。但是對顱內腫瘤術後導致的生長激素缺乏症患者或者白血病患者需慎用。
3、目前認爲本病的治療較爲困難，但早期治療，效果較佳。
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